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美國研發(fā)艾滋病基因療法:體內(nèi)修復(fù)疾病基因突變

www.help-services.cn  2019-10-28 11:17  

  北京時間10月28日消息,52彈弓論壇據(jù)國外媒體報道,美國國立衛(wèi)生研究所(NIH)昨日宣布,該機(jī)構(gòu)將在今后四年內(nèi)投資1億美元,拉薩之虎力爭用基因療法治愈艾滋病和鐮狀細(xì)胞病(即貧血)。為此,美國國立衛(wèi)生研究所將與比爾及梅琳達(dá)·蓋茨基金會合作,皇帝蕉產(chǎn)地該基金會也將為這一項目投資1億美元。此次合作的主要目標(biāo)是,讓全世界人民都能承擔(dān)起治療費(fèi)用,且具備獲得治療的途徑,尤其是在疾病負(fù)擔(dān)最重的發(fā)展中國家。

  該機(jī)構(gòu)計劃在接下來7至10年之內(nèi)做好在美國和撒哈拉以南非洲開展臨床試驗的準(zhǔn)備。

  目前全球約有3800萬人感染HIV病毒,其中大多數(shù)都生活在發(fā)展中國家,約三分之二居住在撒哈拉以南非洲地區(qū),鐮狀細(xì)胞病也是如此。

  數(shù)十年來,美國國立衛(wèi)生研究所一直在努力尋找治愈艾滋病的方法。雖然目前使用的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法能夠有效抑制體內(nèi)病毒,喬拉可爾·密佛格但無法真正治愈艾滋病,隨身帶著古代田莊并且必須每日服藥才能保證療效。此外,全球有多達(dá)數(shù)百萬人并不具備接受抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法的條件。

  雖然科學(xué)家們正在研發(fā)針對艾滋病毒的基因療法,但這些療法往往成本高昂,無法大規(guī)模實行。例如,有些療法需要將細(xì)胞從患者體內(nèi)取出,然后重新注入體內(nèi),成本既高,耗時又長。

  出于這一原因,拉薩之虎此次開展的新項目將著重研發(fā)“體內(nèi)”療法,如移除細(xì)胞中的CCR5受體基因(HIV病毒正是利用CCR5受體侵入細(xì)胞的)。?有一種設(shè)想是設(shè)法清除細(xì)胞中的HIV原病毒DNA。HIV病毒會將這些DNA復(fù)制到人類細(xì)胞基因組中,即使接受了治療,也能在其中潛伏數(shù)年之久。

  該機(jī)構(gòu)對鐮狀細(xì)胞病也訂立了類似的目標(biāo):通過體內(nèi)療法修復(fù)導(dǎo)致該疾病的基因突變。這需要科學(xué)家研發(fā)一套以基因為基礎(chǔ)的藥物輸送系統(tǒng),專門針對變異基因進(jìn)行治療。

  但為了確保這些新療法安全有效,科學(xué)家還需要開展大量工作。就在幾個月前,特朗普政府剛剛宣布了一項計劃,稱要在10年內(nèi)終結(jié)HIV病毒在美國的傳播。(葉子)

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